Доказанную эффективность химиотерапия получила во второй половине 20-го века.
При одновременном развитии диагностических методов злокачественных новообразований на ранних стадиях, разработка и внедрение в клиническую практику оптимальных схем химиотерапии позволило существенно снизить не только активность опухолевого процесса, но и достичь излечения. Позже, применение химиотерапии все чаще стало доказывать возможность эффективного лечения и на поздних стадиях заболевания. Излечение при применении химиотерапии возможно в основном при лимфогранулематозе, лимфоме, хориокарциноме и некоторых других новообразованиях; однако, в большинстве случаев можно достичь и стойкой ремиссии, что существенно продляет жизнь пациента и улучшает ее качество. Как основной метод лечения, химиотерапию применяют на поздних стадиях в тех случаях, когда другие методы не эффективны.